Procjena koliko su jasna pitanja koja se istražuju u randomiziranim ispitivanjima: sistematski pregled procjena.
BMJ (Clinical research ed.)
Sažetak istraživanja
Ciljevi Procijeniti koliko često je precizno istraživačko pitanje koje se rješava u vezi sa intervencijom (procjena) navedeno ili se može odrediti iz prijavljenih metoda, te identificirati koje vrste pitanja se istražuju u fazi 2-4 randomiziranih ispitivanja.
Dizajn Sistematski pregled jasnoće istraživačkih pitanja koja se istražuju u randomiziranim ispitivanjima 2020. u šest vodećih općih medicinskih časopisa. Izvor podataka PubMed pretraga u februaru 2021. Kriterijumi podobnosti za odabir studija Faza 2-4 randomizirana ispitivanja, bez ograničenja na medicinska stanja ili intervencije. Isključena su randomizirana klasterska ispitivanja, ukrštanja, ispitivanja neinferiornosti i ekvivalencije. Glavne mjere ishoda Broj ispitivanja u kojima se navodi precizno primarno pitanje koje se rješava u vezi sa intervencijom (tj. primarna procjena), ili za koje se primarna procjena može nedvosmisleno odrediti iz prijavljenih metoda koristeći statističko znanje. Strategije koje se koriste za rukovanje događajima nakon randomizacije koji utiču na tumačenje ili postojanje ishoda pacijenata, kao što su prekidi intervencije ili upotreba dodatnih tretmana lekovima (poznati kao interkurentni događaji), i odgovarajući tipovi pitanja koja se istražuju.
Rezultati Identificirano je 255 kvalifikovanih randomiziranih studija. Nijedan ogled nije jasno naveo sve atribute procjene. U 117 (46%) od 255 ispitivanja, primarna procjena se mogla odrediti iz prijavljenih metoda. Interkurentni događaji su prijavljeni u 242 (95%) od 255 ispitivanja; ali postupanje s njima moglo se utvrditi samo u 125 (49%) od 255 ispitivanja. Većina studija koje su dale ove informacije smatrale su pojavu interkurentnih događaja irelevantnim u izračunavanju efekta lečenja i procenjivale su efekat intervencije bez obzira na to (96/125, 77%) – odnosno koristile su strategiju politike lečenja. Četiri (4%) od 99 ispitivanja s nepridržavanjem terapije zbog neželjenih događaja procijenila su učinak liječenja u hipotetičkom okruženju (tj. efekat kao da su sudionici nastavili liječenje uprkos štetnim događajima), a 19 (79%) od 24 ispitivanja u kojima su neki pacijenti umrli procijenilo je učinak liječenja u hipotetičkom okruženju (tj. efekat kao da učesnici nisu umrli).
Zaključci Precizno istraživačko pitanje koje se istražuje u većini ispitivanja je nejasno, uglavnom zbog nedostatka jasnoće u pristupu rukovanju interkurentnim događajima. Jasno izvještavanje o procjenama je neophodno u izvještajima o ispitivanjima kako bi svi dionici, uključujući kliničare, pacijente i kreatore politike, mogli donijeti potpuno informisane odluke o medicinskim intervencijama. Registracija sistematskog pregleda PROSPERO CRD42021238053.
Prikaži originalni naslov i sažetak na engleskom
Evaluating how clear the questions being investigated in randomised trials are: systematic review of estimands.
Objectives To evaluate how often the precise research question being addressed about an intervention (the estimand) is stated or can be determined from reported methods, and to identify what types of questions are being investigated in phase 2-4 randomised trials.
Design Systematic review of the clarity of research questions being investigated in randomised trials in 2020 in six leading general medical journals. Data source PubMed search in February 2021. Eligibility criteria for selecting studies Phase 2-4 randomised trials, with no restrictions on medical conditions or interventions. Cluster randomised, crossover, non-inferiority, and equivalence trials were excluded. Main outcome measures Number of trials that stated the precise primary question being addressed about an intervention (ie, the primary estimand), or for which the primary estimand could be determined unambiguously from the reported methods using statistical knowledge. Strategies used to handle post-randomisation events that affect the interpretation or existence of patient outcomes, such as intervention discontinuations or uses of additional drug treatments (known as intercurrent events), and the corresponding types of questions being investigated.
Results 255 eligible randomised trials were identified. No trials clearly stated all the attributes of the estimand. In 117 (46%) of 255 trials, the primary estimand could be determined from the reported methods. Intercurrent events were reported in 242 (95%) of 255 trials; but the handling of these could only be determined in 125 (49%) of 255 trials. Most trials that provided this information considered the occurrence of intercurrent events as irrelevant in the calculation of the treatment effect and assessed the effect of the intervention regardless (96/125, 77%)-that is, they used a treatment policy strategy. Four (4%) of 99 trials with treatment non-adherence owing to adverse events estimated the treatment effect in a hypothetical setting (ie, the effect as if participants continued treatment despite adverse events), and 19 (79%) of 24 trials where some patients died estimated the treatment effect in a hypothetical setting (ie, the effect as if participants did not die).
Conclusions The precise research question being investigated in most trials is unclear, mainly because of a lack of clarity on the approach to handling intercurrent events. Clear reporting of estimands is necessary in trial reports so that all stakeholders, including clinicians, patients and policy makers, can make fully informed decisions about medical interventions. Systematic review registration PROSPERO CRD42021238053.
Izvorni podaci
- DOI
- 10.1136/bmj-2022-070146
- PMID
- 35998928
- PMCID
- PMC9396446
- Provjereno
- 2026-07-26
Naslov i sažetak prevedeni su automatski i prijevod može sadržavati netačnosti ili neprecizne stručne izraze. Za sve detalje, citiranje i medicinsko tumačenje pregledajte originalnu englesku verziju članka. Ne donosite zdravstvene odluke samo na osnovu ovog prijevoda.
Pregledaj originalni članak na engleskom