Efikasnost i sigurnost ekulizumaba u liječenju trombotičke mikroangiopatije povezane s transplantacijom: sistematski pregled i meta-analiza.
Frontiers in immunology
Sažetak istraživanja
Pozadina Trombotička mikroangiopatija povezana s transplantacijom (TA-TMA) je opasna i po život opasna komplikacija kod pacijenata koji su podvrgnuti transplantaciji hematopoetskih matičnih stanica (HSCT). Eculizumab se koristio u liječenju TA-TMA, a nekoliko studija je potvrdilo dobrobit ekulizumaba kod pacijenata sa TA-TMA. Međutim, rezultati su i dalje kontroverzni. Proveli smo sistematski pregled i meta-analizu kako bismo procijenili efikasnost i sigurnost Eculizumaba za TA-TMA. Materijali i metode Pretraživali smo PubMed i Embase za studije o efikasnosti i sigurnosti ekulizumaba kod pacijenata sa TA-TMA. Ishodi efikasnosti sastojali su se od ukupne stope odgovora (ORR), stope potpunog odgovora (CRR) i stope preživljavanja pri posljednjem praćenju (SR). Sigurnosni ishodi bili su neželjeni događaji (AE), uključujući infekciju, sepsu, oštećenu funkciju jetre, reakcije na infuziju i smrt.
Rezultati Ukupno 116 pacijenata iz šest studija je podvrgnuto meta-analizi. Objedinjene procjene ORR, CRR i SR za pacijente s TA-TMA bile su 71% (95% CI: 58-82%), 32% (95% CI: 11-56%) i 52% (95% CI: 40-65%), respektivno. Samo jedan pacijent je imao jak osip, a infekcija je bila najčešći neželjeni efekat. Glavni uzroci smrti bili su infekcija i GvHD.
Zaključak Postojeći dokazi sugeriraju da Eculizumab poboljšava SR i ORR kod pacijenata sa TA-TMA i da se Eculizumab dobro podnosi. Međutim, broj studija je ograničen, a nalazi su zasnovani uglavnom na podacima iz opservacijskih studija. Potrebna su kvalitetnija randomizirana kontrolirana ispitivanja i opsežnije prospektivne kohortne studije.
Prikaži originalni naslov i sažetak na engleskom
Efficacy and Safety of Eculizumab in the Treatment of Transplant-Associated Thrombotic Microangiopathy: A Systematic Review and Meta-Analysis.
Background Transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA) is a dangerous and life-threatening complication in patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Eculizumab has been used in the treatment of TA-TMA, and several studies have confirmed the benefit of Eculizumab in patients with TA-TMA. However, the results remain controversial. We conducted a systematic review and meta-analysis to evaluate the efficacy and safety of Eculizumab for TA-TMA. Materials and methods We searched PubMed and Embase for studies on the efficacy and safety of Eculizumab in TA-TMA patients. Efficacy outcomes consisted of overall response rate (ORR), complete response rate (CRR), and survival rate at the last follow-up (SR). Safety outcomes were adverse events (AEs), including infection, sepsis, impaired liver function, infusion reactions, and death.
Results A total of 116 patients from six studies were subjected to meta-analysis. The pooled estimates of ORR, CRR, and SR for TA-TMA patients were 71% (95% CI: 58-82%), 32% (95% CI: 11-56%), and 52% (95% CI: 40-65%), respectively. Only one patient presented with a severe rash, and infection was the most common AEs. The main causes of death were infection and GvHD.
Conclusion Current evidence suggests that Eculizumab improves SR and ORR in patients with TA-TMA and that Eculizumab is well tolerated. However, the number of studies is limited, and the findings are based mainly on data from observational studies. Higher quality randomized controlled trials and more extensive prospective cohort studies are needed.
Izvorni podaci
- DOI
- 10.3389/fimmu.2020.564647
- PMID
- 33552043
- PMCID
- PMC7856300
- Provjereno
- 2026-07-26
Naslov i sažetak prevedeni su automatski i prijevod može sadržavati netačnosti ili neprecizne stručne izraze. Za sve detalje, citiranje i medicinsko tumačenje pregledajte originalnu englesku verziju članka. Ne donosite zdravstvene odluke samo na osnovu ovog prijevoda.
Pregledaj originalni članak na engleskom